Wie Stammzellen Multiple-Sklerose-Treat helfen könnte

Multiple Sklerose wirkt Millionen Leute weltweit. Es ist eine neurologische Erkrankung, die durch entzündliche Läsionen im zentralen Nervensystem (Gehirn und Rückenmark) gekennzeichnet ist, die die Myelinscheide - die Schutzschicht um die Nervenzellen - schädigen. Dies verursacht neurologische Funktionsstörungen, wie Muskellähmung oder Verlust der Empfindung. Während ein gewisses Maß an spontaner Reparatur der Hülle auf natürliche Weise auftritt, akkumulieren viele Patienten irreversible Behinderungen.

Es gibt zwei Haupt Arten von MS, die ein anderes Muster von Symptomen haben. Es gibt eine primär progrediente MS, eine seltenere Form, die 15% der Patienten betrifft, die keine Rückfälle und Remissionen haben, aber eine langsame Verschlechterung der Symptome erleiden. Dann gibt es die häufigste Form, schubförmig remittierende MS, die 85% der Patienten betrifft. Menschen mit dieser Form haben Rückfälle von Symptomen, die für einige Zeit vor einer Remissionszeit dauern können. Es wird angenommen, dass zwischen einem und zwei Dritteln der Patienten eine sekundär progrediente Erkrankung entwickelt wird, bei der MS-bedingte Behinderungen allmählich irreversibler werden.

Behandlungen für MS umfassen injizierbare Arzneimittel, wie Interferon-beta und Natalizumab - die verhindert, dass einige entzündliche Immunzellen in das Gehirn und das Rückenmark gelangen, wo sie Schaden anrichten können - und orale Medikamente wie Dimethylfumarat. Leider sind alle diese Faktoren begrenzt, wenn sie in der sekundären Progression wirksam sind, insbesondere in den fortgeschrittenen Stadien, in denen keine Rückfälle mehr auftreten.

Die Ursache von MS ist unbekannt, aber eine Anzahl der Mechanismen der Krankheit wird angenommen durch das Immunsystem vermittelten. Auch bei Abwesenheit einer Heilung, ist es fair zu sagen, dass mehr Fortschritte bei der Behandlung von Multipler Sklerose in den letzten zwei Jahrzehnten als möglicherweise in einem anderen Bereich der Neurologie gemacht worden. Wir sind nun in der Lage, nützliche Behandlung für viele Patienten durch die häufiger Rezidivverlaufsform der Krankheit, aber keine wirksame Behandlung noch für den Einsatz in primär progrediente Erkrankung zugelassen ist betroffen zu bieten, unser begrenzter Verständnis für diese Art von Krankheitsprozess gegeben.

Eine experimentelle Methode

In den letzten beiden Jahrzehnten hat sich eine Art von Stammzelltransplantation beträchtliche Aufmerksamkeit als eine experimentelle Behandlung für MS empfangen. Genannt autologe hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT), Dieses Verfahren beinhaltet das Ernten und Einfrieren von Stammzellen aus Knochenmark, die dann in den Patienten reinfundiert werden.


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Stammzellen aus dem Knochenmark mobilisiert werden und dann geerntet und eingefroren, dann in den gleichen Patienten infundiert werden, nachdem ihr Immunsystem fast vollständig durch Chemotherapie eliminiert wurde. Protokolle für die Transplantation wurden im Laufe der Jahre verfeinert, von denen in der Behandlung von bestimmten Blutkrebs verwendet Lernen, was zu verminderter Toxizität und weniger Todesfällen geführt hat Verwenden der Technik. Die Hauptfunktion dieser Stammzellen ist es, die heute nicht mehr existente Immunsystem wiederherzustellen, die möglicherweise es zu einer früheren, naiver Entwicklungsstadium Neustart der angenommen wird, die pathologischen Reaktionen auf vorangegangen, die in erster Linie zu MS geführt.

Trotz des Interesses gab es bis jetzt wenig oder keine Beweise, dass diese Stammzellen tatsächlich die Nervenschäden reparierten.

Weitere Studien sind eine gute Sache

Mehrere kleine Studien wurden in den letzten 20-Jahren durchgeführt, was zu der starken Annahme führte, dass diese Methode funktioniert, aber mit begrenzter Kraft zu bestimmen echter klinischer Nutzen. Nur eine kleine kontrollierte internationale Studie gezeigt hat Überlegenheit der Transplantation bei der Reduzierung von entzündlichen Läsionen der MS im Vergleich zu Mitoxantron, einem Chemotherapeutikum. Daher ist es ermutigend, dass eine Gruppe, die von Basil Sharck, einem erfahrenen MS-Forscher, und John Snowden, einem Experten für die Anwendung von HSZT zur Behandlung von Krebs, angeführt wurde, erhebliche Vorteile für einige Menschen in Sheffield im Vereinigten Königreich mit Rückfall- remittierende MS, die teilgenommen hat die internationale klinische Studie MIST.

Weitere teilnehmende Zentren befinden sich in den USA, Schweden und Brasilien. Ergebnisse werden in 2018 erwartet. Dies ist genau die Art von klinischer Studie, die benötigt wird, um das beste Transplantationsregime und seine relative Wirksamkeit und Sicherheit im Vergleich zu anderen zugelassenen Therapien, einschließlich insbesondere Alemtuzumab, zu identifizieren. einem der lizenzierten Behandlungen für rezidivierend-remittierender MS.

In der Zwischenzeit verständlich Begeisterung für ein paar ermutigende, aber anekdotisch Fällen muss gegen das Bedürfnis, werden Wirksamkeit strenger zu etablieren und schlüssig. Obwohl zu diesem Zeitpunkt nicht HSCT nicht einen Platz in der Routinebehandlung von MS haben, ist die Einbeziehung ausgewählter Patienten in kontrollierten Studien bei etablierten Transplantationszentren durchgeführt, um gefördert werden.

Über den Autor

Bruno Gran, Klinischer Associate Professor, Universität von Nottingham

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