Die Wirksamkeit eines Arzneimittels kann auf der Grundlage seines Potenzials zum Schrumpfen von Tumoren bewertet werden - dies bedeutet jedoch nicht unbedingt eine Verbesserung der Überlebensraten. shutterstock.com
Es ist schwer, jemanden zu finden, der nicht von Krebs betroffen ist. Menschen, die selbst keinen Krebs hatten, haben wahrscheinlich einen engen Freund oder ein Familienmitglied, bei dem die Krankheit diagnostiziert wurde.
Wenn sich der Krebs bereits ausgebreitet hat, fühlt sich die Diagnose möglicherweise wie ein Todesurteil an. Die Nachricht, dass ein neues Medikament erhältlich ist, kann eine große Erleichterung sein.
Aber stellen Sie sich vor, ein Krebspatient fragt seinen Arzt: „Kann mir dieses Medikament helfen, länger am Leben zu bleiben?“ Und ganz ehrlich antwortet der Arzt: „Ich weiß es nicht. Es gibt eine Studie, die besagt, dass das Medikament wirkt, aber es hat nicht gezeigt, ob die Patienten länger lebten oder ob sie sich besser fühlten. “
Das mag sich nach einem unwahrscheinlichen Szenario anhören, aber es ist genau das, woraus ein Team besteht Britische Forscher Es hat sich herausgestellt, dass dies der Fall ist, wenn es um viele neue Krebsmedikamente geht.
Ein Blick auf die Forschung
Eine letzte Woche im British Medical Journal überprüfte klinische 39-Studien, die die Zulassung aller neuen Krebsmedikamente in Europa von 2014 bis 2016 belegen.
Die Forscher stellten fest, dass mehr als die Hälfte dieser Studien schwerwiegende Mängel aufwiesen, die den Behandlungsnutzen wahrscheinlich übertreiben. Nur ein Viertel hat das Überleben als Schlüsselergebnis gemessen, und weniger als die Hälfte berichtete über die Lebensqualität der Patienten.
Von den neuen 32-Krebsmedikamenten, die in der Studie untersucht wurden, hatten nur neun mindestens eine Studie ohne ernsthaft fehlerhafte Methoden.
Die Forscher bewerteten Methoden auf zwei Arten. Erstens verwendeten sie eine Standardskala für das „Verzerrungspotenzial“, die die Mängel misst, die nachweislich zu verzerrten Ergebnissen führen, z.
Zweitens untersuchten sie, ob die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) schwerwiegende Mängel festgestellt hatte, z. B. dass eine Studie vorzeitig abgebrochen wurde oder ob das Medikament mit einer minderwertigen Behandlung verglichen wurde. Die EMA identifizierte schwerwiegende Mängel in Studien für zehn der 32-Medikamente. Diese Mängel wurden in den veröffentlichten Studienberichten selten erwähnt.
Von klinischen Studien bis zur Behandlung - schneller ist nicht immer besser
Bevor ein Arzneimittel für das Inverkehrbringen zugelassen wird, muss der Hersteller Studien durchführen, um seine Wirksamkeit nachzuweisen. Aufsichtsbehörden wie die EMA, die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA oder die australische Arzneimittelbehörde TGA entscheiden dann, ob eine Vermarktung an Ärzte zulässig ist.
Die nationalen Aufsichtsbehörden untersuchen hauptsächlich dieselben klinischen Studien, sodass die Ergebnisse dieser Forschung international relevant sind, auch in Australien.
Es besteht ein starker öffentlicher Druck auf die Aufsichtsbehörden, neue Krebsmedikamente schneller zuzulassen, basierend auf weniger Beweisen, insbesondere für schlecht behandelte Krebsarten. Ziel ist es, die Behandlung der Patienten zu beschleunigen, indem die Vermarktung von Arzneimitteln ermöglicht wird zu einem früheren Zeitpunkt. Der Nachteil einer schnelleren Zulassung ist jedoch eine größere Unsicherheit über die Behandlungseffekte.
Ein Argument für frühere Zulassungen ist, dass die erforderlichen Studien später durchgeführt werden können und kranken Patienten eine erhöhte Überlebenschance eingeräumt werden kann, bevor es zu spät ist. Jedoch, eine US-Studie schlussfolgerten, dass Studien nach der Zulassung einen Überlebensvorteil nur für 19 von 93 neuen Krebsmedikamenten fanden, die von 1992 bis 2017 zugelassen wurden.
Wenn die Beweise für ein neues Krebsmedikament fehlerhaft sind, sind die Patienten für falsche Hoffnungen anfällig. Von shutterstock.com
Wie wird die Wirksamkeit derzeit gemessen?
Die Zulassung neuer Krebsmedikamente basiert häufig auf kurzfristigen gesundheitlichen Folgen, die als „Ersatzfolgen“ bezeichnet werden, wie z. B. ein schrumpfendes oder langsameres Wachstum von Tumoren. Die Hoffnung ist, dass diese Ersatzergebnisse einen längerfristigen Nutzen vorhersagen. Bei vielen Krebsarten wurde jedoch festgestellt, dass sie einen schlechten Job machen Vorhersage eines verbesserten Überlebens.
Eine Studie über Krebsstudien Bei mehr als 100-Arzneimitteln wurden im Durchschnitt klinische Studien durchgeführt, in denen gemessen wird, ob die Patienten länger am Leben bleiben, und zwar im Vergleich zu Studien, die auf dem am häufigsten verwendeten Surrogat-Ergebnis basieren, das als „progressionsfreies Überleben“ bezeichnet wird. Diese messen beschreibt die Zeit, die eine Person mit einem Krebs lebt, ohne dass Tumore größer werden oder sich weiter ausbreiten. Es ist oft schlecht mit dem Gesamtüberleben korreliert.
Ein Jahr scheint ein langes Warten auf jemanden mit einer grimmigen Diagnose zu sein. Es gibt jedoch Richtlinien, die Patienten den Zugang zu experimentellen Behandlungen erleichtern, z. B. die Teilnahme an klinischen Studien oder mitfühlenden Zugangsprogrammen. Wenn dieses Jahr Gewissheit über die Überlebensvorteile bedeutet, lohnt es sich, darauf zu warten.
Die Zulassung von Arzneimitteln ohne ausreichende Nachweise kann zu Schäden führen
In einem Leitartikel Begleitend zu dieser Studie argumentieren wir, dass Übertreibung und Ungewissheit in Bezug auf den Behandlungsnutzen den Patienten direkten Schaden zufügen, wenn sie einen schweren oder lebensbedrohlichen Schaden ohne wahrscheinlichen Nutzen riskieren oder auf wirksamere und sicherere Behandlungen verzichten.
Zum Beispiel die Droge PanobinostatEs wurde nicht nachgewiesen, dass das Medikament, das bei Patienten mit multiplem Myelom angewendet wird, die nicht auf andere Behandlungen angesprochen haben, das Leben der Patienten verlängert und zu schweren Infektionen und Blutungen führen kann.
Ungenaue Informationen können auch falsche Hoffnungen wecken und die notwendige Palliativversorgung beeinträchtigen.
Und was wichtig ist, das Ideal einer geteilten informierten Entscheidungsfindung auf der Grundlage der Werte und Präferenzen der Patienten fällt auseinander, wenn weder der Arzt noch der Patient genaue Beweise für die Information über Entscheidungen haben.
In Ländern mit einer gesetzlichen Krankenversicherung wie dem australischen Pharmaceutical Benefits Scheme (PBS) hängt der Zugang von Patienten zu neuen Krebsmedikamenten nicht nur von der Marktzulassung ab, sondern auch von Zahlungsentscheidungen. Die PBS lehnt häufig die Bezahlung für neue Krebsmedikamente ab unsichere klinische Beweise. In den Fällen der Medikamente in dieser Studie sind einige auf der PBS verfügbar, andere nicht.
Neue Krebsmedikamente sind oft sehr teuer. Im Durchschnitt kostet eine Behandlung mit einem neuen Krebsmedikament in den USA mehr als US $ 100,000 (A $ 148,000).
Krebspatienten benötigen Behandlungen, die ihnen helfen, länger zu leben oder zumindest eine bessere Lebensqualität während der verbleibenden Zeit zu erreichen. Vor diesem Hintergrund brauchen wir strengere Evidenzstandards, um sicherzugehen, dass die Zulassung neuer Krebsmedikamente echte gesundheitliche Vorteile mit sich bringt.
Über die Autoren
Barbara Mintzes, Dozent, Fakultät für Pharmazie, Universität von Sydney und Agnes Vitry, Alter Dozent, Universität von Südaustralien
Dieser Artikel wird erneut veröffentlicht Das Gespräch unter einer Creative Commons-Lizenz. Lies das Original Artikel.
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